Iskalni niz:
išči po
išči po
išči po
išči po
Vrsta gradiva:
Jezik:
Št. zadetkov: 3
Izvirni znanstveni članek
Oznake: Duchenne muscular dystrophy;corticosteroid treatment;vamorolone;bone health;linear growth;
Aims: To assess the prevalence of endocrine/metabolic disorders among pediatric Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients and identify individuals who would benefit from the new corticosteroid treatment available, vamorolone. Methods: A national pediatric cohort of DMD patients followed at Universi ...
Leto: 2025 Vir: Digitalni repozitorij raziskovalnih organizacij Slovenije
Kratki znanstveni prispevek
Oznake: spinalna mišična atrofija;trombotična mikroangiopatija;gensko zdravljenje;spinal muscular atrophy;gene replacement therapy;onasemnogene abeparvovec;thrombotic microangiopathy;eculizumab;
Introduction: Onasemnogene abeparvovec is one of the three disease-modifying therapies available that can significantly improve the outcome of patients with 5q-spinal muscular atrophy. Therapy-induced thrombotic microangiopathy is an ultra-rare, but potentially life-threatening condition of not yet ...
Leto: 2025 Vir: Digitalni repozitorij raziskovalnih organizacij Slovenije
Št. zadetkov: 3
Ključne besede:
Leto izdaje:
Avtorji:
Repozitorij:
Tipologija:
Jezik: